Glycogen Storage Disease Gene Therapy Approved: Cornstarch Data, Not Hypoglycemia Proof

La FDA otorgó el 19 de agosto de 2026 una aprobación acelerada a Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr), de Ultragenyx Pharmaceutical, como el primer tratamiento aprobado para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa) dirigido a la causa genética. La terapia es génica y se administra como una única infusión intravenosa. El artículo subraya que, aunque se trata de un hito médico, la aprobación se basó en la cantidad de almidón de maíz necesaria, no en evidencia de reducción de episodios de hipoglucemia, mayor supervivencia o evitación de complicaciones a largo plazo. El texto describe también la carga del GSDIa: requiere tomas frecuentes para prevenir crisis graves, y se asocian riesgos como adenomas hepáticos y complicaciones renales.